专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成枣庄市某某教育科技有限责任公司疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成枣庄市某某教育科技有限责任公司新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:知识)
-
原标题:中东紧张局势加剧 雷达实时画面显示航班纷纷改道) 中东紧张局势加剧 雷达实时画面显示航班纷纷改道 来源:视频综合) 当地时间10月1日,伊朗向以 ...[详细]
-
几块钱的红霉素软膏很实用,用于治疗什么?这5个小毛病十分有用
说起红霉素软膏,大家肯定不陌生,价格便宜,安全性高,使用还方便,是家中常备药。但要问它的具体用途,一般人又很难答对。蚊虫叮咬时,长脓包时,口角破了,烫伤了,很多人都会用红霉素软膏,那红霉素软膏是万能的 ...[详细] -
运动后半小时内吃东西会变胖……是真是假?2024-08-20 09:30:02 来源:健康中国微信公众号 作 ...[详细]
-
据央视新闻消息,扎波罗热核电站官方社交账号17日发布消息称,当天上午7时,一架乌克兰无人机向一条沿核反应堆方向的道路上投掷了一枚弹药。弹药爆炸没有造成人员受伤,但核电站工作人员经常使用这条道路,乌 ...[详细]
-
伊姐十一热推:电影《749局》;电视剧《二十一天》......
电影《749局》正在热映《749局》是北京京西文化旅游股份有限公司出品的冒险动作奇幻电影, 由陆川编剧并执导,王俊凯、苗苗、郑恺、任敏、辛柏青领衔主演,李晨特邀主演,张钧甯、李梦、杨皓宇特别主演。该片 ...[详细] -
继前天海淀教委官宣上地学区新添学校和幼儿园并由一零一中承办相关链接:),海淀北部教育格局再迎新变化!据海淀教育最新消息,西北旺地区永丰HD00-0403-0017地块新建小学项目和HD00-0403- ...[详细]
-
近日,一名宿迁游客刘先生化姓)刚走到连云港花果山景区门口,突然瘫倒在地,随后被紧急送往连云港市第一人民医院,到了医院后,虽经抢救恢复了心跳,但情况依旧十分凶险,后该院立即为其上了ECMO,经过7天的全 ...[详细]
-
8月5日,《财富》发布了2024年世界500强排行榜,中国汽车行业创纪录有9家整车企业上榜,其中奇瑞控股集团有限公司以390.917亿美元营业收入,位列排行榜第385位,而这是奇瑞集团第一次进入世界5 ...[详细]
-
版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车10月6日报道 在今年的成都车展上,比亚迪海豹06GT正式发布,同时公布了15-20万元的盲订价。而近日,从比亚迪官方获悉,新车将于10月18 ...[详细]
-
青法在线是青苗法鸣平台旗下精品,自2020年1月正式创立,致力于发掘经验传承、职业发展、校园生活、实务指南等原创内容。现承接青苗法鸣相应板块,欢迎大家浏览历史消息,共同品鉴精彩推文。更欢迎大家来稿交流 ...[详细]